eNeuron Group公司是細(xì)胞療法開發(fā)領(lǐng)域的全球領(lǐng)導(dǎo)者，致力于利用其獨(dú)特的干細(xì)胞技術(shù)開發(fā)“現(xiàn)成的（off-the-shelf）”干細(xì)胞療法，而無需免疫抑制藥物。該公司的先導(dǎo)臨床候選療法正開發(fā)用于治療中風(fēng)所致殘疾以及致盲疾病視網(wǎng)膜色素變性（RP）。
近日，該公司在加拿大溫哥華舉行的第六屆視網(wǎng)膜細(xì)胞和基因治療創(chuàng)新峰會(huì)上公布了正在進(jìn)行的人視網(wǎng)膜祖細(xì)胞（hRPC）療法治療視網(wǎng)膜色素變性（RP）的I/IIa期臨床研究的更新數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，與治療前基線相比，該研究IIa期首個(gè)隊(duì)列中全部3例受試者的視力均得到了持續(xù)和進(jìn)一步的改善，迄今為止視力相對基線的平均變化為提高23個(gè)字母。
美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）在最近的視網(wǎng)膜疾病基因治療指南中指出，ETDRS圖至少比基線提高15個(gè)字母被認(rèn)為在臨床上是有意義的。作為對照，20/20視力和20/200視力的患者（后者是根據(jù)中央視力對失明的法律定義）之間的差異相當(dāng)于能夠在ETDRS圖表上多讀10行。
除這些客觀測量外，所有三例受試者還注意到他們治療后的眼睛有主觀視力改善。
該研究的調(diào)查員、南加州大學(xué)凱克醫(yī)學(xué)院羅斯基眼科研究所臨床教授Pravin Dugel表示，“令我興奮的是，這些RP患者快速且顯著的視力提高在60天和120天時(shí)均得以維持、甚至改善。尤其令人欣慰的是，我的病人感受到了興奮和喜悅，在經(jīng)歷多年緩慢而穩(wěn)定的失明過程后，他們視力的客觀和主觀改善一直是其希望之源。”
視網(wǎng)膜色素變性（RP）是一組遺傳性眼病，由于視網(wǎng)膜細(xì)胞受損并最終死亡，導(dǎo)致視力逐漸喪失。ReNeuron公司的RP臨床項(xiàng)目在歐洲和美國都獲得了孤兒院資格認(rèn)定，并且還獲得了美國FDA的快速通道資格認(rèn)定。
該項(xiàng)I/IIa期臨床研究是一項(xiàng)開發(fā)新研究，旨在評估ReNeuron公司的hRPC干細(xì)胞療法在晚期RP患者中的安全性、耐受性和初步療效。該研究的IIa期部分使用了一種冷藏保存的hRPC配方，招募的是具有一些剩余視網(wǎng)膜功能的受試者。
ReNeuron公司首席執(zhí)行官Olav Helleb表示，“在這一患者隊(duì)列中觀察到的視力改善程度表明，我們的HRPC細(xì)胞療法有可能在RP患者的生活中產(chǎn)生巨大的差異。下一個(gè)患者隊(duì)列已經(jīng)開始接受治療，他們的視力基線水平比目前接受治療的患者要高。這組研究的結(jié)果將在適當(dāng)?shù)臅r(shí)候公布。”（文章來源：Bioon.com）