近期，澳大利亞弗林德斯大學的研究人員宣布開發(fā)出了一種新型疫苗，它被認為是世界上首款由人工智能（AI）設計出的藥物，目前正在美國進行為期12個月的試驗。該疫苗的問世或?qū)⒁l(fā)全球醫(yī)藥界巨震，一旦AI制藥技術趨于成熟，那將意味著制藥成本的降低、研發(fā)周期的縮短，以及藥物有效性的提高。

    開發(fā)一款新藥通常要耗時數(shù)十年，花費數(shù)十億美元，而絕大多數(shù)新藥在進入臨床試驗之前，就會顯出“失敗”的跡象。雖然此前也有使用計算機“設計”的藥物，但這種疫苗又更前進了一步，是由名為“薩姆”（SAM，配體搜索算法）的AI程序獨立創(chuàng)建得來的。

    領導該項目的彼得羅夫斯基（Nikolai Petrovsky）是弗林德斯大學教授，同時也是澳大利亞生物技術公司Vaxine的研究主任，他這樣解釋“薩姆”的工作原理：“我們必須教授AI程序一系列已知可激活人體免疫系統(tǒng)的化合物，以及一組不起作用的化合物，AI的工作就是對兩者進行對比學習，并最終找到?jīng)Q定藥物是否起作用的原因。然后，團隊又開發(fā)了名為‘合成化學家’的程序，它能產(chǎn)生數(shù)萬億種不同的化學化合物，以供給給‘薩姆’學習，并篩選所有化合物，最終找到可能成為優(yōu)質(zhì)人類免疫藥物的候選化合物。”

    接下來，研究人員將“薩姆”篩選出的最佳候選化合物在實驗室進行合成，并于人體血細胞上進行測試，觀察它們的有效性，而其中之一就是被稱作“渦輪增壓器”的流感疫苗。

    研究人員稱與常規(guī)疫苗接種相比，新疫苗中添加的化合物，可以更好地刺激人體免疫系統(tǒng)，針對流感病毒形成更多抗體，從而提高了疫苗的功效。對此，彼得羅夫斯基教授認為，這證實了“薩姆”不僅能夠識別出好的藥物，而且還能發(fā)現(xiàn)效果更好的人體免疫藥物。
    “我們已經(jīng)從動物試驗中了解到，這款新疫苗對流感具有很強的防御作用，效果優(yōu)于現(xiàn)有的疫苗?，F(xiàn)在我們只需要在人體上證實這一點，“彼得羅夫斯基說，如果最終成功，這可能會使常規(guī)的藥物研發(fā)過程縮短數(shù)十年，節(jié)省數(shù)十億美元。

    藥物靶標確定、先導化合物篩選、臨床試驗論證……近年來，環(huán)節(jié)復雜讓新藥研發(fā)成了一條“長征路”，“十年攻關+十億美元投入”早已是新藥出爐的“標配”。

  德勤公司發(fā)布的研究報告顯示，2017年全球前12位生物制藥巨頭在研發(fā)上的投資回報率僅有3.2%，處于8年來最低水平。情況更糟糕的是，成功上市一款新藥的成本從2010年的11.88億美元增加到20億美元。
  基于醫(yī)療大數(shù)據(jù)和AI看藥品的臨床表現(xiàn)，以進行臨床試驗設計和更多適應癥開發(fā)的能力，可以提高新藥研發(fā)設計的確定性。”零氪科技創(chuàng)始人兼CEO張?zhí)鞚煞治龅馈?/span>

  世界制藥巨頭搶先進入AI驅(qū)動的“制藥2.0”時代。拉斯克基礎醫(yī)學研究獎獲得者、美國國家科學院院士羅納德·韋爾表示，在目前階段，AI已經(jīng)參與到藥物研發(fā)中，但只是起輔助作用，主要是對藥物結(jié)構(gòu)、疾病病理生理機制、現(xiàn)有藥物的功效、顯微鏡下的樣本觀察等結(jié)果進行快速分析，提升新藥發(fā)現(xiàn)的效率，進而輔助靶點藥物研發(fā)、候選藥物挖掘、化合物篩選、藥物晶型預測等。

   雖然，AI制藥的好處的顯而易見的，不過面臨的關卡也非常大。業(yè)內(nèi)表示，一款新藥研發(fā)到上市的周期平均時間為八年多，AI主要可以縮短周期，提高效率，降低其失敗概率，但由于數(shù)據(jù)集的缺乏，這一點的實現(xiàn)也非常困難。

  一方面，制藥企業(yè)需要利用已經(jīng)成功藥物的數(shù)據(jù)去回溯驗證模型，這個過程本身難度就比較大，需要收集足夠多的數(shù)據(jù)量。

  另一方面，利用算法模型進行預測，通過實驗對這些結(jié)果進行驗證，同時對現(xiàn)有的模型進一步優(yōu)化，算法是他們的生命力所在。

  當前，只有制藥巨頭紛紛進入“制藥2.0”時代，例如，2018年，丹麥諾和諾德公司宣布將重組研發(fā)中心，增強AI方面競爭力，加速其嚴重慢性病產(chǎn)品管線的擴展和多樣化。