近日，研究神經(jīng)疾病再生醫(yī)學的SanBio公司宣布，美國FDA授予其SB623再生醫(yī)學先進療法認定（RMAT），用于治療創(chuàng)傷性腦損傷（TBI）引起的慢性神經(jīng)退行性運動障礙。今年4月，SB623已經(jīng)獲得日本的先驅藥品認定（SAKIGAKE）。

  TBI包括腦震蕩和銳器對大腦的損傷，可能由多種原因產生，最常見的原因包括汽車事故，摔倒和運動相關損傷。據(jù)統(tǒng)計，其發(fā)生頻率超過中風和心臟病的發(fā)生率總和。TBI是導致殘疾的重要原因，而且是年輕人中的首要致死因素。TBI可能會引起很多種腦損傷，包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)功能障礙，腦血管功能紊亂，以及慢性神經(jīng)退行性運動障礙等等，嚴重影響患者的生活質量。

  SB623是一種再生細胞藥物，由來自成體骨髓的間充質干細胞組成，并經(jīng)過遺傳修飾。它是一種基于干細胞的療法，具有促進腦組織再生的潛力，可幫助缺血性卒中或TBI患者在受傷部位周圍區(qū)域恢復功能。在使用SB623治療缺血性中風小鼠模型的動物研究中，觀察到神經(jīng)干細胞向損傷部位遷移，神經(jīng)細胞增殖和血管生成等現(xiàn)象。SB623除了在治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病中得到應用，SanBio公司還將SB623的研發(fā)管線擴展到炎癥性疾病和癌癥領域。SanBio公司預計將在2021年1月底開始進行SB623治療由TBI引起的慢性神經(jīng)退行性運動障礙的3期試驗。

  該認定是基于一項名為STEMTRA的隨機，雙盲，含假手術對照組的2期臨床研究，共有61名患者參與這一為期12個月的試驗。該研究旨在評估，與假手術對照組相比，SB623在治療由TBI引起的慢性神經(jīng)退行性運動障礙患者中的療效和安全性。其主要研究終點是患者6個月時的運動損傷與基線比較的平均變化，并通過Fugl-Meyer運動功能量表（FMMS）的評分來比較。

  研究結果表明，接受SB623治療的患者FMMS評分較基線的平均改善顯著高于對照組，達到試驗的主要終點。在接受SB623治療的患者中，F(xiàn)MMS評分較基線平均改善8.3個點，而在對照組中的這一數(shù)字為2.3個點。其中39.1%接受SB623治療的患者FMMS評分達到至少10分，而在對照組中，只有6.7%的患者達到。

  “SB623的再生醫(yī)學先進療法認定是SanBio公司發(fā)展中的一個重要里程碑。SB623對于因TBI導致的慢性神經(jīng)退行性運動障礙患者來說，提供了一種新的治療選擇，”SanBio公司首席醫(yī)學官兼研究負責人Bijan Nejadnik說：“TBI常伴有長期的并發(fā)癥或會導致死亡，是全球最常見的疾病狀況之一。我們期待與FDA繼續(xù)合作，推動SB623的進一步研發(fā)，解決這一嚴重未被滿足的醫(yī)療需求。“(文章來源：Bioon.com）