CRISPR技術(shù)無(wú)疑是近年來(lái)的一大熱點(diǎn)。在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中,它早早確認(rèn)了改造基因的有效性,脫靶效應(yīng)也能得到較好的控制。
近日,《麻省理工科技評(píng)論》為我們總結(jié)了5種有望在人體內(nèi)應(yīng)用CRISPR技術(shù)的方法,今日為各位讀者送上盤點(diǎn)。
涂抹的軟膠
在中國(guó),一項(xiàng)CRISPR的人體應(yīng)用試驗(yàn)想要解決HPV感染的問(wèn)題。在許多時(shí)候,這種病毒的感染沒(méi)有征兆,也會(huì)自己消失。但一旦它成為慢性感染,就會(huì)引起宮頸癌和其他癌癥。目前,能夠針對(duì)HPV感染的疫苗已經(jīng)問(wèn)世,協(xié)助開(kāi)發(fā)這款疫苗的科學(xué)家們也榮獲了今年的拉斯克臨床醫(yī)學(xué)研究獎(jiǎng)。但是,對(duì)于那些已經(jīng)被病毒感染的患者來(lái)說(shuō),目前還沒(méi)有有效的治療手段。
自中國(guó)的科學(xué)家們想要開(kāi)發(fā)一種軟膠,內(nèi)含有編碼CRISPR基因編輯系統(tǒng)的DNA。按計(jì)劃,這種局部療法能讓HPV的病毒基因失活,但不影響健康細(xì)胞。目前,這項(xiàng)臨床試驗(yàn)正在招募HPV感染的女性患者。她們將每周接受2次軟膠治療,為期4周。這款軟膠將直接作用于宮頸。
可以喝的CRISPR
在全球,抗生素的耐藥性是一大問(wèn)題,許多科學(xué)家們也正在研發(fā)全新的抗菌方法,在人類的抗生素枯竭前,帶來(lái)新的武器。來(lái)自威斯康辛大學(xué)麥迪遜分校(University of Wisconsin-Madison)、Eligo Bioscience、以及Locus Bioscience等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們?cè)趪L試在益生菌中引入CRISPR系統(tǒng)。當(dāng)人們將這些益生菌喝下肚子后,益生菌里的CRISPR機(jī)制能讓體內(nèi)的有害細(xì)菌剪切自身的DNA,從而消滅這些壞細(xì)菌。這一充滿創(chuàng)意的療法有望做到對(duì)特定患者的特殊菌群進(jìn)行精準(zhǔn)的治療。
耳朵注射
哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院的Zheng-Yi Chen教授是一名聽(tīng)覺(jué)專家,他知道,內(nèi)耳中的毛細(xì)胞是人類聽(tīng)到聲音的關(guān)鍵。但在一些遺傳病患者中,單個(gè)基因的變異會(huì)造成這些細(xì)胞的損傷,從而影響聽(tīng)力。在小鼠實(shí)驗(yàn)中,Chen教授的團(tuán)隊(duì)利用CRISPR基因編輯技術(shù),針對(duì)Tmc1基因的顯性突變。研究表明,這些經(jīng)過(guò)治療的小鼠聽(tīng)力有著顯著的提高。目前,研究人員計(jì)劃在豬中重復(fù)這一試驗(yàn)。如果一切順利,它有望進(jìn)入人體試驗(yàn)階段。
皮膚嫁接
芝加哥大學(xué)(University of Chicago)的一支團(tuán)隊(duì)正在使用皮膚嫁接的技術(shù),用來(lái)治療肥胖癥和糖尿病。利用CRISPR技術(shù),研究人員們改造了一個(gè)能促進(jìn)胰島素分泌的基因,并將這些基因插入到了皮膚細(xì)胞中。這些皮膚細(xì)胞在實(shí)驗(yàn)室內(nèi)生長(zhǎng)后,被移植到了小鼠身上。在高脂飲食的喂食下,普通小鼠的體重表示,而皮膚移植的小鼠的體重得到了很好的控制。該研究的主要負(fù)責(zé)人Xiaoyang Wu教授認(rèn)為,這有望成為包括2型糖尿病在內(nèi)的多種疾病治療手段。
體外療法
許多基于CRISPR的治療手段是將患者的細(xì)胞在體外進(jìn)行改造,再輸注回患者體內(nèi)。這樣一來(lái),我們能夠選擇出我們想要的細(xì)胞和組織,并進(jìn)行精準(zhǔn)的改造。另外,我們也能更早知道這些改造是不是成功,而不是要等待它在患者體內(nèi)慢慢生效。在許多基因療法的臨床試驗(yàn)中,我們都看到了這個(gè)策略。它也有望帶來(lái)多種遺傳疾病的治療。