此次批準(zhǔn)，是基于2個多中心、安慰劑對照臨床研究（STICLO-France，STICLO-Italy）的數(shù)據(jù)。這2個研究的主要療效終點(diǎn)為緩解率，緩解者定義為雙盲治療期間與4周基線期相比每月（30天）全身性陣攣性或強(qiáng)直性陣攣癲癇發(fā)作頻率降低大于50%。在STICLO-France研究中，與安慰劑組相比，Diacomit治療組緩解率顯著提高（71% vs 5%）。在STICLO-Italy研究中，與安慰劑組相比，Diacomit治療組緩解率也顯著提高（67% vs 9.1%）。安全性方面，與安慰劑組相比，Diacomit治療組最常見的不良反應(yīng)（＞10%且比安慰劑組更頻繁）包括：嗜睡（67%）、食欲下降（45%）、激動（27%）、共濟(jì)失調(diào)（27%）、體重下降（27%）、低血壓（24%）、惡心（15%）、震顫（15%）、構(gòu)音障礙（12%），以及失眠（12%）。有2例患者因不良反應(yīng)導(dǎo)致Diacomit停藥：1例發(fā)生癲癇持續(xù)狀態(tài)，另一例出現(xiàn)嗜睡、平衡障礙和流涎。
Dravet綜合征（Dravet syndrome，DS）又稱嬰兒期嚴(yán)重肌陣攣性癲癇，是一種災(zāi)難性的主要由遺傳因素引起的早期發(fā)作、進(jìn)行性癲癇性腦病，具有發(fā)病年齡早，發(fā)作類型多樣，發(fā)作頻率高，智能損害嚴(yán)重，藥物治療效果差等特點(diǎn)。該病預(yù)后較差，幾乎所有患兒都有認(rèn)知損傷。據(jù)估計(jì)，在美國大約有2000-8000例DS患者。在大多數(shù)情況下，第一次發(fā)作發(fā)生在1歲以內(nèi)。這類患者中癲癇持續(xù)狀態(tài)（status epilepticus）是常見的，并且被認(rèn)為是導(dǎo)致這些患者高死亡率的部分原因，死亡率15.9%-18%。
Diacomit被FDA批準(zhǔn)為2種制劑，膠囊劑和口服混懸液用粉劑。此前，Diacomit已獲歐盟（2007年1月）、加拿大（2012年12月）、日本（2012年9月）在內(nèi)的27個國家批準(zhǔn)，聯(lián)合氯巴占和丙戊酸鈉輔助治療Dravet綜合征。在美國，Diacomit于2008年被授予孤兒藥資格。
值得一提的是，今年6月底，來自植物源性大麻素治療產(chǎn)品研發(fā)領(lǐng)域的全球領(lǐng)導(dǎo)者GW Pharma的一款大麻素產(chǎn)品Epidiolex（cannabidiol，CBD，大麻二醇）獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于2歲及以上患者，輔助治療與Lennox-Gastaut綜合征（LGS）和Dravet綜合征（DS）相關(guān)的癲癇發(fā)作。
Epidiolex是一種口服的、高純度CBD提取物液體制劑，CBD是一種來自大麻植物的非精神類成分，對于神經(jīng)系統(tǒng)具有多種藥理作用。大量的研究表明，CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥活性，相比現(xiàn)有抗癲癇藥物副作用更少。