Mirum制藥公司近日宣布在A輪融資中獲得1.2億美元資金，用于支持其先導(dǎo)候選藥物maralixibat治療罕見膽汁淤積性肝病的臨床開發(fā)。
此外，Mirum公司還宣布已與Shire達成了一項協(xié)議，獲得了開發(fā)和銷售maralixibat的全球獨家權(quán)利。maralixibat是一種口服的頂膜鈉離子依賴性膽汁酸轉(zhuǎn)運體（ASBT）抑制劑。根據(jù)協(xié)議，Shire將獲得一筆前期付款、Mirum公司的股權(quán)以及潛在的未來銷售里程碑金和特許權(quán)使用費。目前，maralixibat正開發(fā)用于Alagille綜合征（ALGS）和進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）的治療，調(diào)查預(yù)防過量膽汁酸積累以及控制與膽汁淤積性肝?。ㄈ鏏LGS和PFIC）相關(guān)極度瘙癢的能力。
maralixibat有可能成為治療這類疾病的首創(chuàng)（first-in-class）口服藥物。雖然該藥目前的開發(fā)重點是ALGS和PFIC的兒科適應(yīng)癥，但也有可能將其開發(fā)用于額外的兒科和成人膽汁淤積性肝病適應(yīng)癥。迄今為止，已有超過230例膽汁淤積患者接受了maralixibat治療，并提供了廣泛的安全數(shù)據(jù)集。
對治療ALGS的IIb期臨床研究ICONIC的48周數(shù)據(jù)分析顯示，該研究達到了主要終點。詳細(xì)數(shù)據(jù)將在未來召開的醫(yī)學(xué)會議上公布。Mirum公司已計劃在2019年啟動maralixibat的III期臨床開發(fā)。作為與Shire戰(zhàn)略交易的一部分，Mirum還獲得了volixibat的全球獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利，該藥也是一種ASBT抑制劑。（文章來源：生物谷Bioon.com）