日本藥企第一三共制藥（Daiichi Sankyo）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）延長了靶向抗癌藥quizartinib新藥申請（NDA）的審查期。該NDA申請批準(zhǔn)quizartinib治療復(fù)發(fā)性/難治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者，目前該NDA正在進行優(yōu)先審查，新的處方藥用戶收費法（PDUFA）目標(biāo)日期為2019年8月25日。
第一三共表示，F(xiàn)DA將PDUFA目標(biāo)日期延長了3個月，以便有時間審查該公司提交的與FDA要求相關(guān)的額外數(shù)據(jù)。
第一三共AML專營權(quán)副總裁兼腫瘤研發(fā)主管Arnaud Lesegretain表示，“我們期待在quizartinib的整個審查過程中繼續(xù)與FDA進行對話，我們?nèi)詫χС治覀兲峤籒DA的數(shù)據(jù)充滿信心。FLT3-ITD AML是一種特別具有攻擊性且難以治療的AML亞型，對額外的靶向療法存在著迫切的需求，我們致力于將quizartinib盡快帶給這類患者。”
quizartinib監(jiān)管文件的提交，是基于關(guān)鍵性III期臨床研究QuANTUM-R的數(shù)據(jù)，該研究是評估一種FLT3抑制劑作為口服單藥療法相對化療治療復(fù)發(fā)性/難治性FLT3-ITD AML患者顯著延長總生存期的首個隨機III期研究。在該研究中，與挽救性化療相比，quizartinib口服單藥療法使死亡風(fēng)險顯著降低24%（HR=0.76，p=0.0177，95%CI:0.58-0.98）、總生存期顯著延長（中位OS：6.2個月[雙邊檢驗95%CI:5.3-7.2] vs 4.7個月[雙邊檢驗95%CI:4.0-5.5]）；quizartinib治療組估計的1年生存率為27%，挽救性化療組為20%。
quizartinib屬于第二代FLT3抑制劑，該藥是一種口服小分子受體酪氨酸激酶抑制劑，選擇性靶向抑制FLT3。在美國，quizartinib已獲FDA授予治療復(fù)發(fā)性/難治性FLT3-ITD AML成人患者的突破性藥物資格、治療復(fù)發(fā)性/難治性AML的快速通道地位。此外，quizartinib在美國、歐盟均被授予了治療AML的孤兒藥資格，在日本被授予了治療FLT3突變AML的孤兒藥資格。
除了接受FDA的優(yōu)先審查之外，quizartinib目前也正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的加速評估以及日本衛(wèi)生勞動福利部（MHLW）的加速審查。
AML是一種侵襲性血液和骨髓癌癥，導(dǎo)致患者體內(nèi)功能失常的癌變白細胞不受控制地增生和積累，并影響正常血細胞的生成。FLT3基因突變是AML最常見的基因異常改變之一，其中FLT3-ITD是最常見的FLT3突變，影響約1/4的AML患者。FLT3-ITD是白血病高負擔(dān)、預(yù)后差并對AML患者疾病管理有顯著影響的一種驅(qū)動突變。與未攜帶FLT3-ITD突變的AML患者相比，F(xiàn)LT3-ITD AML患者總體預(yù)后更差，包括復(fù)發(fā)率增加、復(fù)發(fā)后死亡風(fēng)險增加、造血干細胞移植后復(fù)發(fā)的可能性更高。