日本藥企大冢制藥（Otsuka Phamra）全資子公司Astex制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予該公司口服固定劑量組合抗癌藥ASTX727(cedazuridine/decitabine[地西他濱]，C-DEC）孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治療骨髓增生異常綜合癥（MDS），包括慢性骨髓單核細胞白血?。–MML）。

  孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。在研藥物獲得孤兒藥資格（ODD）認定后，藥企有資格獲得罕見病藥物研發(fā)方面的各種激勵措施，包括臨床試驗費用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設(shè)計中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。

  ASTX727是由固定劑量的cedazuridine（一種胞苷脫氨酶抑制劑）和地西他濱（一種已獲批的抗癌DNA去甲基化劑）組成的一種新的口服組合療法。其中，cedazuridine組分能夠抑制腸道和肝臟中的胞苷脫氨酶，避免降解地西他濱，從而使ASTX727能夠?qū)崿F(xiàn)口服給藥地西他濱，達到與地西他濱靜脈輸注同等的暴露當量。

  今年6月，大冢和Astex公布了ASTX727 III期ASCERTAIN研究的頂線結(jié)果。該研究是一項隨機、開放標簽、交叉研究，在138例既往未接受治療（初治）和已接受治療（經(jīng)治）的骨髓增生異常綜合癥（MDS）和慢性骨髓單核細胞白血病（CMML）患者中開展，評估了ASTX727與地西他濱靜脈輸液（decitabine IV）的療效和安全性。

  結(jié)果顯示，口服ASTX727與靜脈輸注地西他濱方案具有同等的地西他濱暴露當量，達到了研究的主要終點。根據(jù)該研究數(shù)據(jù)，Astex公司計劃在2019年向美國FDA提交ASTX727的新藥申請（NDA）。

  Astex制藥公司總裁兼首席醫(yī)療官Mohammad Azab表示：“我們很高興FDA授予ASTX727孤兒藥資格認定。如果獲得批準，ASTX727可為這些致命性疾病患者帶來一種新的治療選擇。我們非常感謝所有的患者、護理者、合作伙伴研究和制造組織，以及為ASTX727臨床開發(fā)項目做出貢獻的醫(yī)療專業(yè)人員。”

原文出處：Astex Pharmaceuticals announces that its novel, oral hypomethylating agent ASTX727 has been granted orphan drug designation for the treatment of myelodysplastic syndromes (including chronic myelomonocytic leukemia) by the US FDA