日前，Y-mAbs Therapeutics公司在國際兒童腫瘤協(xié)會（SIOP）年度會議上宣布，其靶向GD2抗原的人源化單克隆抗體naxitamab，與GM-CSF聯(lián)合，在治療神經(jīng)母細胞瘤（neuroblastoma）和骨肉瘤（osteosarcoma）兒童患者的臨床試驗中獲得積極的療效和安全性數(shù)據(jù)。

神經(jīng)母細胞瘤是嬰幼兒中最常見的癌癥之一。它是一種極具侵襲性的腫瘤，即使采用高度強效的治療，患者的生存率仍低于50%。骨肉瘤是兒童中常見的惡性骨腫瘤，常見于長骨骨端。盡管近年來骨肉瘤的治療有了很大的改善，但對患者生存期的改善極為有限。

Naxitamab是一款靶向GD2抗原的人源化單克隆抗體。GD2抗原表達在神經(jīng)外胚層生成的腫瘤表面，包括神經(jīng)母細胞瘤，黑色素瘤和骨肉瘤等腫瘤。Naxitamab通過與腫瘤表面的GD2抗原結(jié)合，能夠引發(fā)抗體媒介的細胞毒性反應(yīng)并激活免疫系統(tǒng)中補體系統(tǒng)，從而達到殺傷腫瘤的效果。它已被FDA授予孤兒藥資格，用于治療神經(jīng)母細胞瘤和骨肉瘤；以及突破性療法認定，用于與GM-CSF聯(lián)合治療高風險神經(jīng)母細胞瘤。目前，該藥物在臨床試驗中用于治療復發(fā)/難治型高風險神經(jīng)母細胞瘤，骨肉瘤，和其它GD2陽性腫瘤的兒童患者。

在名為12-230的1/2期臨床試驗的第一組神經(jīng)母細胞瘤兒童患者中，28名不適合接受誘導化療的復發(fā)/難治型高風險患者接受了naxitamab和GM-CSF的聯(lián)合治療，他們中有超過一半的患者也難以接受二線化療的治療。試驗數(shù)據(jù)表明，該聯(lián)合療法使患者達到78%的客觀緩解率（ORR），并使50%的患者無進展生存期（PFS）達到24個月。

在12-230試驗的第二組神經(jīng)母細胞瘤兒童患者亞組中，30名的接受挽救性療法（salvage therapy）但效果不佳的患者接受了naxitamab和GM-CSF的聯(lián)合治療，其中有三分之一的患者的疾病曾復發(fā)過兩次以上，并有89%的患者曾接受過抗GD2藥物的治療。試驗數(shù)據(jù)表明，該聯(lián)合療法使患者達到37%的ORR，并使36%的患者PFS達到24個月，為這類難治型患者帶來了顯著的臨床益處。

在名為15-096，治療復發(fā)型骨肉瘤兒童患者的2期試驗中，該聯(lián)合療法表現(xiàn)出良好的安全性。

“我們很高興可以在12-230試驗中觀察到患者的優(yōu)秀客觀緩解率。同時，我們也對患者的緩解持續(xù)時間非常滿意，這與我們在另一項國際性多中心的201試驗中觀察到的結(jié)果一致，這些結(jié)果對我們遞交生物制劑許可申請至關(guān)重要，“Y-mAbs首席執(zhí)行官Claus Moller博士說：”201試驗的數(shù)據(jù)顯示，患者的總體緩解率已經(jīng)超過70％，并且這一數(shù)據(jù)似乎仍在增長，我們相信這對于神經(jīng)母細胞瘤患者來說將是一個重大的利好消息。”

(文章來源：生物谷Bioon.com）

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