近日，科學(xué)家開發(fā)了一種新的基因療法，可以利用人類細(xì)胞大量生產(chǎn)攜帶遺傳物質(zhì)的納米顆粒，并用于治療疾病。在該研究中，實(shí)驗(yàn)性療法減緩了神經(jīng)膠質(zhì)瘤小鼠的腫瘤生長并延長了其存活時間。

  外泌體作為治療材料具有很多優(yōu)勢，其中包括數(shù)量龐大以及不會引起免疫學(xué)反應(yīng)等。在這項研究中，作者通過特定的手段使得人類細(xì)胞分泌數(shù)百萬個外泌體，這些外泌體在被收集和純化后可用作含有藥物的納米載體。當(dāng)他們被注入血液中后，能夠快速地找到目標(biāo)部位并展開治療。

  相關(guān)結(jié)果最近發(fā)表在《自然生物醫(yī)學(xué)工程》雜志上。

  首先，作者開發(fā)了一種被稱為“組織納米轉(zhuǎn)染（TNT）”的技術(shù)，該技術(shù)基于納米芯片將生物貨物直接輸送到皮膚中，從而將成年細(xì)胞轉(zhuǎn)化為任何感興趣的細(xì)胞類型，以便在患者自身體內(nèi)進(jìn)行治療。隨后，作者們發(fā)現(xiàn)：外泌體是將再生物質(zhì)輸送到皮膚表面以下組織的關(guān)鍵。

  科學(xué)家在納米工程硅片上放置了大約一百萬個來自于供體的細(xì)胞（例如從人脂肪中收集的間充質(zhì)細(xì)胞），并利用電刺激將合成的DNA注入供體細(xì)胞中。之后，細(xì)胞會合成并分泌大量的外泌體，其中就含有此前注入的DNA分子。

  當(dāng)然，對于任何基因治療來說，找到合適的靶基因是最重要的一步。在這項研究中，研究人員選擇靶向一種稱為PTEN（一種癌癥抑制基因）的基因來測試神經(jīng)膠質(zhì)瘤腦腫瘤的治療結(jié)果。

  作者稱，每個包含信使RNA的囊泡都被轉(zhuǎn)化為可運(yùn)輸?shù)募{米顆粒，而無需擔(dān)心血腦屏障。 “這樣做的好處是沒有毒性，也沒有激發(fā)免疫反應(yīng)的可能。此外，相比于大多數(shù)藥物無法進(jìn)入大腦，外泌體具有自由通過的優(yōu)勢”。

  在小鼠中進(jìn)行的測試表明，與對照相比，攜帶目的片段的外泌體能夠減慢腦瘤的生長。

  作者稱，由于外泌體可以安全地進(jìn)入大腦，這種藥物輸送系統(tǒng)有望在神經(jīng)系統(tǒng)疾病如阿爾茨海默氏病和帕金森氏病中得到進(jìn)一步應(yīng)用。（文章來源：生物谷Bioon.com）

資訊出處：A new gene therapy strategy, courtesy of nature