艾地苯醌（idibenone）是一種合成的短鏈苯醌，最初由日本武田制藥開發(fā)，用于治療老年癡呆癥，艾爾茨海默病，但是成果寥寥。

    隨后，瑞士藥企Santhera看中了這個藥在治療神經(jīng)肌肉功能的潛力，開始研究用艾地苯醌治療神經(jīng)退行性病變，弗里德里希共濟(jì)失調(diào)（Friedreich's ataxia）。并于2010年開始了治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的早期臨床試驗。

    在2013年底，Santhera的Raxone（艾地苯醌）在歐洲獲批，適應(yīng)癥是Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）引起的青少年和成人視力損傷。

    目前，Santhera正在積極申請歐盟批準(zhǔn)Raxone治療DMD患者的呼吸功能下降。但是，在周五的歐盟醫(yī)藥管理局（EMA）會議上，審評人員決定延期給出審評結(jié)果。原來期待的今年上半年的結(jié)果，如今可能等到第三季度才能出來。

    隨著杜氏肌營養(yǎng)不良病情的進(jìn)展，患者呼吸功能漸漸喪失，一直是DMD致死的主要原因之一。

    同時，DMD患者中，糖皮質(zhì)激素是最常用的一個可以減輕肌肉功能下降的治療方法。但是，激素治療的效果有限，而且臨床使用也受限于類固醇激素的副作用。
主攻孤兒藥研究的瑞士專科藥企Santhera希望Raxone能改善患者的呼吸功能。

    Raxone在美國和歐盟已經(jīng)取得了孤兒藥資格，以及美國的快速通道和罕見兒科用藥指定。

    在一個有64名患者參與的臨床二期和三期試驗中，患者接受了900毫克/日的艾地苯醌或是安慰劑治療。這個研究表明，艾地苯醌可以減緩呼吸功能的喪失，而且，耐受性良好，總體不良事件的發(fā)生率和安慰劑組類似，公司表示。

    同樣，Santhera在美國申請治療DMD也遭FDA拒絕。去年7月，F(xiàn)DA不同意加速批準(zhǔn)Raxone，要等正在進(jìn)行的三期臨床試驗新的數(shù)據(jù)出來。

    而這個試驗的數(shù)據(jù)預(yù)計在2019年才能得到。